Le diagnosi di tumore i bimbi e ragazzi sotto i 18 anni sono circa 2.200 ogni anno in Italia, e negli ultimi decenni sono lentamente aumentate per stabilizzarsi negli ultimi 4 o 5 anni.
Esistono circa 60 tipi e sottotipi di tumori infantili: circa 15 tipi di leucemie suddivise nei due sottogruppi, linfatiche e mieloidi; ci sono poi 20 tipi, sottotipi e gradi di sarcoma, tra quelli dei tessuti molli, ossei e di Ewing; infine oltre una ventina di tipologie di tumori cerebrali come gliomi e medulloblastomi. E di nuovi ne vengono scoperti continuamente. Diversamente da quanto accade negli adulti, però, non contano i fattori di rischio legati agli stili di vita.
A pesare, nei tumori pediatrici, è la componente genetica: alcune mutazioni nel DNA che causano la neoplasia sono ereditate e altre si sviluppano ex novo durante la vita fetale.
Per questo è fondamentale che si sviluppino farmaci studiati espressamente per i più piccoli e non utilizzare su di essi medicine sviluppate per i grandi.